Innovative Therapeutic Approaches: New Chemical Entities, Biologics and Drugs Delivery

Sviluppo di una piattaforma abilitante accessibile a terzi per la scoperta preclinica efficiente di farmaci — WP1 (M65)

L’obiettivo del WP1 è consentire la produzione di candidati farmaci ottimizzati a un ritmo accelerato. Questo obiettivo chiave sarà raggiunto attraverso compiti interconnessi:

a) la creazione di una piattaforma appositamente concepita per l’identificazione di nuovi candidati farmaci attraverso un ciclo virtuoso di progettazione-sintesi-test. L’efficienza (ossia, non puntiamo a sintetizzare/testare un gran numero di composti, ma a lavorare solo con quelli giusti) sarà garantita da strumenti simulativi all’avanguardia basati sulla fisica e sull’intelligenza artificiale, che includono lo screening virtuale di librerie ultra-ampie, paradigmi sintetici avanzati come la tecnologia di flusso e l’automazione, saggi su linee cellulari multiple e modelli di organoidi, nonché previsioni di epatotossicologia basate sulla lipidomica;

b) l’adozione dell’approccio ormai consolidato dei ligandi a bersagli multipli (“multitarget-directed ligand”), ovvero l’ingegnerizzazione razionale dell’attività su bersagli multipli, come strategia per sfruttare rapidamente le conoscenze utili derivanti dall’analisi dei dati genomici e delle cartelle cliniche elettroniche;

c) la valorizzazione della nostra conoscenza dei percorsi metabolici specifici e delle patologie (ad esempio, lo stress ossidativo nel cancro, la dipendenza da nicotina, ecc.) per ottimizzare l’identificazione di nuovi composti.

Di conseguenza, il WP1 non solo genererà valore attraverso nuove molecole, ma contribuirà anche a validare e ridurre il rischio legato a nuovi bersagli e combinazioni di bersagli. Esiste un chiaro potenziale di sinergia con le attività svolte nel WP2 (ad esempio, coniugati farmaco-anticorpo) e nel WP3 (somministrazione di farmaci).

Nel complesso, il valore di questa iniziativa è duplice: da un lato, generare proprietà intellettuale (IP) attraverso nuove molecole, con la possibilità di creare spin-off, attrarre investimenti e concedere in licenza brevetti; dall’altro, promuovere partenariati con entità commerciali interessate a utilizzare la nostra piattaforma per sviluppare i propri progetti.

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